DNA icon in medical pill

(SeaPRwire) –   2023 adalah tahun yang kuat untuk ubat-ubatan baharu yang inovatif, dengan ubat-ubatan baharu untuk , , dan .

Tetapi 2024 juga sedang membentuk tahun tonggak untuk terapi-terapi yang menarik. Inilah yang dijangka.

Ubat Alzheimer baharu lagi

Eli Lilly mungkin akan memperkenalkan ubat baharu yang menyasarkan amyloid, protein yang berkumpul di otak pesakit. Dalam ujian klinikal yang syarikat ini telah hantar ke Jabatan Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA) untuk kelulusan, orang yang menerima ubat mengalami penurunan kognitif lebih perlahan sebanyak 35% berdasarkan ujian kognitif berbanding mereka yang menerima plasebo, dan 40% penurunan kurang dalam keupayaan untuk melaksanakan aktiviti harian seperti memandu atau mengekalkan perbualan. Ini adalah keberkesanan sedikit lebih tinggi berbanding ubat-ubatan sedia ada untuk penyakit neurodegeneratif ini, dan pakar-pakar berharap jika pesakit mula mengambilnya lebih awal, mereka mungkin dapat menangguhkan kesan terburuk kehilangan ingatan dan penurunan kognitif selama beberapa tahun. FDA dijangka akan membuat keputusan mengenai ubat pada awal 2024.

Rawatan penyakit darah yang inovatif

Selepas meluluskan Casgevy, untuk penyakit sel sabit, FDA sedang mengkaji terapi sama untuk keadaan darah genetik lain yang dipanggil talasemia beta. Dalam kedua-dua keadaan ini, orang mempunyai sel darah yang tidak normal yang tidak dapat membawa cukup oksigen, yang menyebabkan serangan kesakitan dan pemindahan darah yang kerap serta pemasukan ke hospital. Rawatan penyuntingan gen ini adalah rawatan sekali sahaja yang membolehkan orang membuat sel darah yang lebih sihat, yang boleh mengurangkan bilangan episod kesakitan yang menyakitkan. Pihak berkuasa kesihatan UK telah memberi kelulusan pemasaran bersyarat kepada Casgevy, dan FDA dijangka akan membuat keputusan pada bulan Mac sama ada untuk meluluskan rawatan untuk talasemia beta.

Agensi itu juga sedang mempertimbangkan rawatan berasaskan gen lain yang tidak menggunakan CRISPR tetapi bergantung kepada kaedah virus tradisional lebih. Satu adalah untuk hemofilia B. Pesakit dengan keadaan ini mengalami episod pendarahan sederhana hingga teruk kerana mereka kekurangan faktor pembekuan yang disediakan oleh rawatan gen. Dalam kajian oleh pembuat ubat, Pfizer, rawatan gen ini mengurangkan risiko pendarahan tahunan di kalangan beberapa lusin lelaki yang menguji. FDA dijangka akan membuat keputusan mengenai rawatan itu pada suku kedua 2024.

Ubat skizofrenia baharu

Kemudian pada tahun itu, FDA akan mengkaji – ubat pertama untuk keadaan psikiatrik itu dalam dekad yang lalu. Karuna Therapeutics telah memperbaiki antipskotik sedia ada dengan menyasarkan bahan kimia otak yang berbeza daripada ubat-ubatan sedia ada, yang memberi tumpuan kepada dopamin. Dalam kajian beberapa ratus orang dengan skizofrenia, ubat itu, yang bekerja pada reseptor muskarinik di otak yang terlibat dalam mengawalularkan fikiran positif dan negatif, membantu mengurangkan ekstrem simptom yang ciri khas keadaan itu. Jika diluluskan, ubat itu mungkin dapat membantu lebih banyak orang dengan skizofrenia meringankan gejala terburuk mereka, kerana banyak orang berhenti mengambil ubat-ubatan sedia ada kerana kesan sampingannya.

Tahun baharu, persoalan akses yang sama

Walaupun rawatan ubat baharu yang menarik itu menimbulkan . Rawatan inovatif yang melibatkan terapi gen dan CRISPR contohnya, direka untuk menjadi rawatan sekali sahaja yang boleh mengurangkan keperluan untuk rawatan perubatan yang berulang dan sering sepanjang hayat. Tetapi ini bermakna kos permulaan yang lebih tinggi, dan tidak jelas sama ada penanggung insurans akan menampung tag harga sebegitu besar.

Semakin banyak terapi yang mencapai pasaran, bagaimanapun, mereka mungkin mengubah struktur pampasan kerana penanggung insurans berkemungkinan akan merasa tekanan yang meningkat untuk menampung rawatan yang bukan sahaja boleh mengubah hidup tetapi juga berpotensi penawar—dan menjimatkan jutaan dalam kos penjagaan kesihatan jangka panjang.

Artikel ini disediakan oleh pembekal kandungan pihak ketiga. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) tidak memberi sebarang waranti atau perwakilan berkaitan dengannya.

Sektor: Top Story, Berita Harian

SeaPRwire menyampaikan edaran siaran akhbar secara masa nyata untuk syarikat dan institusi, mencapai lebih daripada 6,500 kedai media, 86,000 penyunting dan wartawan, dan 3.5 juta desktop profesional di seluruh 90 negara. SeaPRwire menyokong pengedaran siaran akhbar dalam bahasa Inggeris, Korea, Jepun, Arab, Cina Ringkas, Cina Tradisional, Vietnam, Thai, Indonesia, Melayu, Jerman, Rusia, Perancis, Sepanyol, Portugis dan bahasa-bahasa lain.