LONDON, 2 Okt 2023 – Beban Penyakit Hemophilia menyaksikan peningkatan yang signifikan di seluruh dunia. Gangguan genetik langka ini boleh berlaku pada usia muda dan berkembang dari semasa ke semasa. Kajian epidemiologi menunjukkan bahawa pada masa ini, lebih daripada 1.1 juta orang dijangkiti dengan hemofilia dan statistik dijangka meningkat pada tahun-tahun akan datang. Penyakit ini diketahui terutamanya memberi kesan kepada lelaki. Usaha gigih diambil oleh penyelidik perubatan, firma biotek dan farmasi, bersama dengan profesional penjagaan kesihatan untuk mencari pengurusan, diagnostik, dan penyelesaian rawatan hemofilia yang berkesan.

Disease_Landscape_Insights_Logo

Hemofilia adalah keadaan keturunan langka yang terutamanya memberi kesan kepada keupayaan individu untuk menggumpal darah. Ia dicirikan oleh kekurangan protein tertentu yang dikenali sebagai faktor pembekuan. Patut dinyatakan bahawa pembekuan darah adalah fungsi biologi penting yang terutamanya mencegah pendarahan berlebihan sekiranya berlaku kecederaan teruk. Ia adalah keadaan seumur hidup, tetapi pengurusan yang betul boleh meringankan gejala sehingga tahap yang besar.

Bagaimana Hemofilia menjadi kebimbangan global?

Data epidemiologi hemofilia menunjukkan bahawa lebih daripada 400 bayi dilahirkan dengan hemofilia setiap tahun. Data yang membimbangkan ini telah meningkatkan permintaan untuk penyelesaian penjagaan kesihatan hemofilia yang cekap. Setelah didiagnosis, pesakit dikehendaki berada di bawah pengawasan perubatan penuh sepanjang hayat mereka. Hakikat bahawa penyakit ini tiada penawar kekal menjadikannya sangat berbahaya. Bahkan kecederaan dan luka kecil pun boleh mengancam nyawa bagi pesakit hemofilia.

Harga dan Akses Pasaran

Menyelami punca dan gejala penyakit langka ini:

Terdapat dua punca hemofilia utama iaitu pewarisan genetik dan mutasi spontan. Juga, penyakit ini kebanyakannya berlaku pada lelaki kerana gen yang bertanggungjawab untuk faktor pembekuan terletak pada kromosom X. Tetapi wanita boleh menjadi pembawa penyakit ini dengan membawa satu salinan gen bermutasi tetapi mempunyai gen normal pada kromosom X lain mereka. Wanita tidak mengalami sebarang gejala, tetapi mereka mewariskan gen bermutasi kepada anak mereka, menyebabkan mereka sangat cenderung kepada gangguan genetik ini.

Gejala hemofilia mungkin berbeza dari seseorang ke seseorang bergantung kepada keterukan keadaan mereka. Pendarahan berpanjangan walaupun dalam kes kecederaan kecil, lebam dengan mudah, bengkak, sakit sendi, hidung berdarah, darah dalam tahi atau air kencing, dan pendarahan intrakranial kebanyakannya dialami oleh pesakit yang terjejas.

Bagaimana untuk mengesan Hemofilia?

Diagnosis awal memainkan peranan penting dalam memastikan pengurusan hemofilia yang betul. Gangguan ini boleh dikesan melalui gabungan pelbagai ujian yang dinyatakan di bawah-

Sejarah perubatan dan pemeriksaan fizikal– Di sini doktor menyoal pesakit tentang sejarah perubatan peribadi dan keluarga mereka, termasuk sebarang kes pendarahan berpanjangan selepas kecederaan atau pembedahan. Sebaliknya, pemeriksaan fizikal melibatkan penilaian yang betul terhadap tanda dan gejala yang mungkin menunjukkan kehadiran hemofilia.

Ujian darah– Ujian faktor pembekuan dan ujian masa tromboplastin separa diaktifkan dilakukan untuk mengukur faktor pembekuan dalam darah dan masa yang diambil untuk darah membeku masing-masing.

Ketahui Lebih Lanjut Tentang Kelulusan FDA NDA & BLA (NME) Ubat untuk Penyakit Hemofilia @

https://www.diseaselandscape.com/requestsample/postid/79

Ujian Genetik- Melalui ujian ini, doktor boleh mengesahkan kehadiran mutasi genetik tertentu yang bertanggungjawab untuk hemofilia. Ia membolehkan mereka dengan mudah menentukan keterukan keadaan, mengenal pasti pembawa dalam kalangan ahli keluarga, dan memberi kaunseling genetik.

Selain daripada teknik diagnostik yang disebutkan di atas, diagnosis pembezaan dan ujian khusus tertentu boleh dilakukan untuk mengesan penyakit dahsyat ini.

Menavigasi landskap rawatan

Penjagaan pesakit hemofilia melibatkan pemberian pelbagai ubat dan terapi, bersama dengan sokongan fizikal dan emosi. Penawar kekal untuk penyakit ini belum lagi dibangunkan tetapi pelbagai ubat dan terapi untuk meringankan gejala telah berjaya diperkenalkan.

Ini adalah gambaran ringkas tentang vertikal rawatan Hemofilia:

Terapi penggantian faktor pembekuan:

Dalam terapi ini, faktor pembekuan defisit digantikan melalui infusi intravena kepekatan faktor pembekuan. Untuk hemofilia A (kekurangan faktor 8), kepekatan faktor VIII diberikan.

Emicizumab:

Antibodi monoklon ini mempunyai potensi besar untuk merawat Hemofilia A. Ia terutamanya diberikan untuk mencegah episod pendarahan pada pesakit.

Terapi gen:

Terapi gen bertujuan untuk membetulkan mutasi genetik yang bertanggungjawab untuk hemofilia, berpotensi menyediakan penyelesaian jangka panjang atau bahkan kekal untuk keadaan tersebut.

Selain daripada ini, beberapa ubat dan terapi lain yang diluluskan FDA dan EMA juga ditetapkan oleh doktor untuk rawatan berkesan gangguan keturunan ini. DiseaseLandscape Insights telah menjadi pelopor apabila datang kepada penyelidikan & pembangunan entiti rawatan maju terhadap Hemofilia. Ia telah memberdayakan badan-badan yang berkaitan dengan analisis pasaran penyakit mendalam yang seterusnya membantu mereka dengan taktik pengenalan jurang rawatan. DLI juga telah menyokong mereka dengan pengurusan ujian klinikal, pematuhan kawal selia, dan strategi penetapan harga ubat sambil menawarkan konsultansi akses pasaran mendalam kepada mereka.

Ketahui Lebih Lanjut Tentang Penetapan Harga dan Pembayaran Balik, Kajian Epidemiologi, dan Penjagaan Kesihatan @

https://www.diseaselandscape.com/downloadsample/postid/79

Peranan DLI dalam senario selepas pelancaran:

Banyak pemain mencari perkhidmatan konsultansi penjagaan kesihatan dari DLI semasa peringkat pembangunan dan pelancaran ubat mereka. Dengan memanfaatkan perkhidmatan pembangunan produk dan perkhidmatan pelancaran produk DLI, mereka berjaya mengukuhkan kehadiran mereka di pasaran. Tetapi usaha mereka tidak berakhir di sini. Walaupun selepas pelancaran produk rawatan yang berjaya, adalah penting bagi mereka untuk terlibat dalam aktiviti dan menggunakan strategi di mana mereka dapat memastikan keuntungan jangka panjang daripada produk ini.

DLI memberdayakan mereka dengan perkhidmatan selepas pelancaran yang merangkumi analisis strategi komersial, strategi perluasan portfolio produk, analisis saluran produk, bersama dengan perkhidmatan konsultansi farmasi lain. Ini membolehkan pemain mendapatkan wawasan mendalam tentang keberkesanan ubat mereka, seterusnya membantu mereka dengan keputusan penetapan harga dan pembayaran balik jangka panjang.

Buka Manfaat Hari Ini! Mulakan Sekarang dan Tingkatkan Pengalaman Anda @

https://www.diseaselandscape.com/checkout?report_id=79

Kata-Kata Akhir:

Hemofilia adalah gangguan genetik langka yang sebahagian besarnya memberi kesan kepada lelaki. Walaupun wanita boleh menjadi pembawa utama penyakit ini. Pesakit yang terjejas dengan keadaan ini kehilangan keupayaan untuk menggumpal darah. Ini bermakna sekiranya berlaku kecederaan, pendarahan tidak akan berhenti secara automatik tanpa campur tangan perubatan. Penyelidik perubatan dan profesional penjagaan kesihatan lain membuat pelaburan penyelidikan dan pembangunan besar untuk memperbaiki landskap diagnostik dan rawatan yang berkaitan dengan penyakit ini. DLI telah membantu mereka dalam usaha mereka dengan menyediakan mereka gambaran penyakit, wawasan ubat, dan perkhidmatan konsultansi lain yang berkaitan. Aktiviti penyelidikan yang sedang berjalan mungkin menghasilkan pembangunan penawar kekal untuk penyakit memusnahkan ini dalam beberapa tahun akan datang.

Cari lebih lanjut tentang Penyakit Genetik