– Panggilan konferens akan diadakan pada pukul 8:45 pagi EDT –
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 15 Sept. 2023 – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan bahawa Jawatankuasa Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) Agensi Perubatan Eropah (EMA) telah memberikan pendapat negatif mengenai penukaran pemasaran bersyarat kepada pemasaran penuh bagi Translarna
(ataluren) untuk rawatan dystrofi otot Duchenne mutasi nonsans (nmDMD). Pendapat negatif ini juga terpakai untuk pembaharuan kebenaran pemasaran sedia ada. PTC merancang untuk mengemukakan permintaan untuk pemeriksaan semula mengikut garis panduan EMA. Translarna akan kekal dipasarkan dan tersedia untuk pesakit dengan nmDMD sehingga proses pemeriksaan semula selesai. Berdasarkan panduan prosedur CHMP, pendapat berikut proses pemeriksaan semula dijangka akan berlaku pada Januari 2024, dengan pengesahan EC terhadap pendapat dalam tempoh 67 hari berikutnya.
“Kami terkejut dan amat kecewa dengan keputusan CHMP, memandangkan profil keselamatan dan keberkesanan Translarna yang mapan dan menggalakkan,” kata Matthew B. Klein, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif, PTC Therapeutics. “Sudah tentu, keputusan ini paling memusnahkan bagi ratusan budak lelaki dan lelaki muda di Eropah dengan mutasi nonsans DMD, di mana tiada terapi diluluskan lain yang tersedia. Kami akan mengemukakan permintaan untuk pemeriksaan semula kepada CHMP untuk mengubah pendapat ini, seperti yang pernah kami lakukan sebelum ini dalam sejarah kawal selia Translarna di Eropah.”
Translarna menerima kebenaran pemasaran bersyarat di Eropah pada tahun 2014 berdasarkan keputusan Kajian 007, dan kebenaran pemasaran bersyarat diperbaharui pada tahun 2017. Sebagai sebahagian daripada pembaharuan kebenaran pemasaran bersyarat, PTC bersetuju dengan kewajipan khusus untuk menjalankan ujian plasebo yang dikawal ketiga, Kajian 041. PTC berkongsi keputusan Kajian 041, yang merangkumi keputusan secara statistik signifikan secara nominal pada beberapa endpoint utama dalam populasi Rawatan Dimaksudkan-untuk-Rawat keseluruhan 359 budak walaupun ia tidak mencapai signifikan secara statistik dalam analisis subkumpulan utama.
Data daripada Kajian 041, serta data daripada dua ujian plasebo yang dikawal sebelumnya – Kajian 007 dan 020 – membentuk asas keputusan semakan dan keputusan CHMP. Bukti tambahan keberkesanan termasuk meta-analisis yang kukuh yang menunjukkan faedah yang sangat signifikan secara statistik pada beberapa endpoint penyakit utama yang menangkap aspek yang berbeza dystrofi otot Duchenne, termasuk ujian Jarak Jalan Enam Minit (6MWD), Penilaian Ambulatori Bintang Utara, dan Ujian Berfungsi Masa. Di samping itu, analisis registry dunia sebenar STRIDE, yang merangkumi 300 budak dengan tempoh rawatan purata melebihi 5.5 tahun, menunjukkan bahawa terapi Translarna jangka panjang melambatkan masa kehilangan pergerakan sebanyak 3.5 tahun dimasukkan sebagai sebahagian daripada pakej data untuk mengesahkan faedah rawatan jangka panjang yang bermakna. Di samping itu, Translarna telah menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan, dengan lebih 3,000 pesakit dirawat setakat ini.
Dalam pemeriksaan semula, PTC merancang untuk memberi tumpuan kepada bukti faedah yang jelas dan konsisten yang direkodkan dalam populasi keseluruhan 700 budak yang dimasukkan dalam semua kajian (007, 020 dan 041). Di samping itu, PTC akan membincangkan keputusan untuk menetapkan subkumpulan analisis utama yang berbeza dalam Kajian 041 daripada subkumpulan yang sebelum ini terbukti paling responsif terhadap kesan rawatan pada 6MWD dalam Kajian 007 dan 020. PTC juga akan membincangkan kebimbangan yang dibangkitkan mengenai keteguhan data STRIDE dalam menyokong faedah rawatan jangka panjang.
Panggilan Konferens Hari Ini
PTC akan mengadakan panggilan konferens pada pukul 8:45 pagi EDT hari ini untuk membincangkan berita ini. Untuk mengakses panggilan melalui telefon, sila klik di sini untuk mendaftar dan anda akan diberikan butiran panggilan masuk. Untuk mengelakkan kelewatan, kami mengesyorkan peserta menelefon ke panggilan konferens 15 minit sebelum permulaan panggilan. Panggilan webcast konferens boleh diakses di bahagian Pelabur laman web PTC di https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Rakaman panggilan akan tersedia kira-kira dua jam selepas tamat panggilan dan akan diarkibkan di laman web syarikat selama 30 hari selepas panggilan.
Mengenai Translarna
Translarna (ataluren), ditemui dan dibangunkan oleh PTC Therapeutics, adalah terapi pemulihan protein yang direka untuk membolehkan pembentukan protein berfungsi pada pesakit dengan gangguan genetik yang disebabkan oleh mutasi nonsans. Mutasi nonsans ialah pengubahan dalam kod genetik yang terhenti pramatang sintesis protein penting. Gangguan yang terhasil ditentukan oleh protein mana yang tidak dapat diekspres dalam keseluruhannya dan tidak lagi berfungsi, seperti dystrophin dalam Duchenne. Translarna, nama dagang ataluren, dilesenkan di beberapa negara termasuk Great Britain, Ireland Utara dan Kawasan Ekonomi Eropah untuk rawatan dystrofi otot Duchenne mutasi nonsans pada pesakit ambulan berusia 2 tahun ke atas. Ataluren adalah ubat investigasi baru di Amerika Syarikat.
Mengenai Dystrofi Otot Duchenne (Duchenne)
Terutamanya menjejaskan lelaki, Duchenne ialah gangguan genetik yang jarang berlaku dan fatal yang mengakibatkan kelemahan otot progresif dari awal kanak-kanak dan membawa kepada kematian pramatang dalam pertengahan 20-an akibat kegagalan jantung dan pernafasan. Ia adalah gangguan otot progresif yang disebabkan oleh kekurangan protein dystrophin berfungsi. Dystrophin adalah kritikal untuk kestabilan struktur semua otot, termasuk otot rangka, diafragma, dan otot jantung. Pesakit Duchenne boleh kehilangan keupayaan untuk berjalan (kehilangan pergerakan) pada usia awal 10 tahun, diikuti dengan kehilangan penggunaan lengan mereka. Pesakit Duchenne seterusnya mengalami komplikasi paru-paru yang mengancam nyawa, memerlukan sokongan ventilasi, dan komplikasi jantung dalam usia belasan dan 20-an.
Mengenai PTC Therapeutics, Inc.
PTC ialah syarikat biofarmaseutikal global yang memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan dan pengkomersialan ubat berbeza secara klinikal yang memberi manfaat kepada pesakit dengan gangguan jarang berlaku. Keupayaan PTC untuk berinovasi bagi mengenal pasti terapi baru dan mengkomersialkan produk secara global merupakan asas yang mendorong pelaburan dalam pipeline ubat transformatif yang kukuh dan pelbagai. Misi PTC adalah untuk menyediakan akses kepada rawatan terbaik dalam kelas untuk pesakit yang mempunyai pilihan rawatan yang sedikit atau tiada. Strategi PTC adalah untuk memanfaatkan kepakaran saintifik dan klinikal yang kukuh serta infrastruktur komersial globalnya untuk membawa terapi kepada pesakit. PTC percaya ini membolehkannya memaksimumkan nilai untuk semua pemegang kepentingannya. Untuk ketahui lebih lanjut tentang PTC, sila layari kami di www.ptcbio.com dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn dan Twitter di @PTCBio.
Untuk Maklumat Lanjut:
Pelabur:
Kylie O’Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com
Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com
Pernyataan Prospektif
Siaran akhbar ini mengandungi pernyataan prospektif di bawah Akta Reformasi Litigasi Sekuriti Swasta 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam pembentangan ini, selain daripada pernyataan fakta sejarah, adalah pernyataan prospektif, termasuk pernyataan mengenai: jangkaan, rancangan dan prospek masa depan untuk PTC, termasuk berkenaan pengkomersialan produk dan calon produknya; rancangan PTC untuk interaksi dengan Agensi Perubatan Eropah (EMA); hasil apa-apa pemeriksaan semula; dan perkara-perkara lain yang dibincangkan dalam siaran akhbar ini yang bukan fakta sejarah. Faktor-faktor yang boleh menyebabkan keputusan dan peristiwa sebenar berbeza secara material daripada yang diungkapkan atau tersirat dalam pernyataan prospektif ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, keupayaan PTC untuk mengemukakan data tambahan yang memuaskan kepada EMA dalam pemeriksaan semula, keupayaan PTC untuk menangani sebarang isu yang dibangkitkan oleh EMA berkenaan data sokongan, termasuk data daripada Kajian 041, Kajian 007, Kajian 020 dan data pemerhatian, seperti data daripada registry STRIDE, perubahan dalam panduan kawal selia atau undang-undang, penundaan dalam jadual kawal selia, dan faktor lain yang dibincangkan dari semasa ke semasa dalam laporan PTC yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa AS. PTC merujuk pembaca kepada faktor-faktor risiko yang dibincangkan dalam Laporan Tahunan terkini PTC di Borang 10-K dan laporan seterusnya difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa AS dari semasa ke semasa untuk perbincangan tambahan mengenai faktor-faktor ini dan risiko lain yang mungkin menjejaskan perniagaannya. Sebarang pernyataan prospektif yang dibuat dalam siaran akhbar ini hanya sah pada tarikh siaran akhbar ini, dan Syarikat berhak menarik balik atau mengubah mana-mana pernyataan prospektif pada bila-bila masa, sama ada sebagai akibat maklumat baharu, peristiwa masa depan atau sebaliknya, kecuali sejauh mana diwajibkan oleh undang-undang.